国际先发SOD1-ALS的对因治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院
时间:2024-03-28
2024年3月21日,国际先发较早的一个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)落地瑞金海南医院,可以发挥对因治疗的作用,用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)(又名“渐冻症”)成人患者。
3月21日,在瑞金医院神经内科学科带头人刘军教授的带领下以及康文岩主任医师、杨钊医师的保驾护航下,首位患者完成Tofersen首针治疗,标志着国内SOD1-ALS患者可以不出国门就使用上这款国际先发靶向新药,也标志着国内ALS对因治疗开启新时代。
ALS是运动神经元病中常见的一型,是一种逐渐加重的致死性神经系统变性病,临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩,因吞咽困难、呼吸肌无力而死亡,患者存活时间通常仅 有3-5年。其中SOD1-ALS患者约占全部ALS患者的2%。
中国是世界上ALS患者数量众多的国家之一,研究显示目前我国有超过4万名ALS患者,其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。
目前我国获批用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉。利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物,可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安全且耐受性良好,但利鲁唑在ALS中的疗效有限。依达拉奉是一种自由基清除剂,具有抗氧化应激作用,通常用于治疗急性脑梗死,但对ALS效果不佳。因此,临床上ALS患者的治疗需求还远远未被满足,急需更多针对不同靶点的药物以供选择。
Tofersen是目前唯 一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。而Tofersen是一种反义寡核苷酸(ASO),通过与SOD1 mRNA结合引起SOD1 mRNA降解,从而减少SOD1蛋白合成。
Tofersen(托夫生注射液)
作为国际先发现有对因治疗SOD1-ALS的治疗药物,根据Tofersen三期临床研究(VALOR研究)数据表明,SOD1-ALS患者接受Tofersen治疗后生物标志物血浆神经丝轻链(NfL)及脑脊液SOD1蛋白水平显著降低,而安慰剂组的水平持平或升高,显示出延缓疾病进展的趋势,并具有良好的安全性。
此前,Tofersen已在美国获批上市,并在2023年向中国国家药品监督管理局递交了上市申请。一旦获批将进一步扩大该款创新药物的可及性,从根本上改变目前国内SOD1-ALS患者缺乏针对性疗法的治疗格局。
现阶段,得益于“先行先试”政策,有需求的患者可以在瑞金海南医院使用上这款创新药物!
摄影 | 瑞金海南医院 张池
素材 | 瑞金海南医院 张池
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